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从实验室痛点到全球科研赋能,科学家如何用科研逻辑创业?

特刊
2025-11-05

当科学成为生产力,能否真正让世界变得更美好一点?

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广州科学城,云舟生物的研发生产基地里,载体高通量生产线正运转不停,技术人员在操作台上有序忙碌。从这里产出的基因载体将被发往世界各地,连接着全球超过7,000家科研机构和药企的实验室,其中的某一个载体,或许会变成一篇《Nature》论文的重要支撑,也可能最终化为罕见病患者的救命药剂。

这一切的起点,源自十几年前芝加哥大学实验室的一个“效率”困境。那时身为教授的蓝田,看着手下的博士生们,为了制备一个基因载体反复调试数月仍无法保证质量,陷入了长久的沉思。

 痛点中的洞见

彼时的蓝田,已经是分子生物学和遗传学领域的顶尖科学家,哈佛学士、麻省理工学院博士的学术履历,100余篇论文,多篇CNS顶刊成果,让他在芝加哥大学获得了终身教职,带领三十余名博士研究生开展前沿研究。

云舟生物创始人及首席科学家 蓝田博士

基因载体是生命科学研究的基础工具,也是一类常规“耗材”,但却有着不低的学习和制备门槛。蓝田的实验室每年要消耗上百个载体,而一名博士生往往需要半年时间,才能基本学会如何构建出一个合格的载体。

但载体本身并不是科研课题,它只是科研课题中需要用到的一个工具。正如蓝田所言:“就像你想做一道菜,却得先花几个月打造一把锅铲。”这个问题并非个例,很多实验室都面临类似困境,不是某间实验室的难题,而是整个行业的系统性效率漏洞,而当时市场上也没有成熟、可靠的载体供应商,使得科研人员在工具打造上消耗了大量精力。

于是,他开始思考,能否让载体构建像工业生产一样,做到标准化、自动化、商业化?

突破点往往藏在对本质的拆解中。通过系统分析,蓝田发现大多数基因载体在功能上可以拆解为若干“零件”,如启动子、编码序列、终止/PolyA、复制起点、筛选标记和必要的调控元件等,其中多数零件在不同载体类型间具有一定的通用性。

一个想法逐渐清晰:将这些零件模块化、标准化,建立一个包含上万种载体功能元件的“零件库”,让不同模块像乐高积木一样自由组合拼接。研究人员只需按需选择模块,就能快速拼接出所需载体。这种模块化理念,正是后来云舟生物VectorBuilder(载体家)平台的最初构想。

蓝田进行了初步的验证,实验结果超出预期:载体构建时间大幅度缩短,错误率显著下降。技术可行性得到证实的同时,一个商业构想也随之成型。2014年,蓝田在广州创立云舟生物,目标是将这一“乐高模式”推向全球。

 “傻瓜式”平台的效率革命

创业初期的云舟生物,挤在广州国际企业孵化器的一间不到20平方米的办公室里。蓝田面临的第一个挑战,是如何让“乐高式”理念落地为可操作的产品。蓝田想到,基因序列本质上是ATGC碱基组成的信息代码,这与计算机代码有着异曲同工之处。同时,基因载体的“模块化”设计,不仅需要生物工程技术,也需要IT信息技术的支撑——基因序列的组合设计、元件兼容性的自动检测、生产流程的算法拆解,这些都超出了传统生物企业的范畴。

云舟生物基因载体设计订购平台——VectorBuilder载体家

蓝田带领团队开启了跨界研发,最终经过一年多的攻关,云舟生物在2015年推出全球首个线上个性化基因载体设计和订购平台——VectorBuilder(载体家)。对科研用户来说,这几乎是一个“傻瓜式”的平台,你并不需要精通载体设计,只需点击几下鼠标,根据功能描述和提醒选择需要的元件,完成设计后提交订单,平台便会通过算法自动拆解生产方案,再由线下高通量生产线完成制造。

这一创新颠覆了传统实验室的DIY载体的模式,它让科研工作者从重复性劳动中解放出来,将更多的精力投入到真正的科学问题上,极大提升了科研效率。这种效率的提升,正是蓝田追求的目标:“载体是科研的工具,不是科研课题本身,就像做菜不需要自己做铲子。”

载体家平台一经推出,便逐渐受到科研人员的青睐,“我们基本上没有做什么推广,经通过用户的口口相传,仅靠用户口碑便获得了稳定的订单流。”蓝田博士说道。这从侧面印证了效率提升需求的普遍性。

这场效率革命,不仅解决了科研端的痛点,更悄然为产业延伸埋下了伏笔。

 从科研到临床

载体是生命科学研究的重要基础工具,但在蓝田眼中,它也是一条串联产业上下游的“隐形主线”。一个载体从设计到构建,往往只是科研的起点。此后,它将延伸出一系列下游环节:动物实验、药物验证、疾病模型、临床研究。科研服务的下游,是更广阔的临床应用市场。

“客户用我们的载体做科研,如果有进一步需求,他们往往也会继续选择我们,因为我们最了解这些载体的性能特点,自然也能为客户提供从设计到应用的整套方案。”基于这一判断,云舟生物开始逐步拓展业务边界,从科研服务向CRO(合同外包研发)与CDMO(合同外包研发生产)领域延伸,最终形成覆盖基础科研到商业化生产的全链条服务体系。

从科研服务到临床级服务,看似一步之遥,实则隔着巨大的鸿沟。科研级产品与临床级产品之间,有着标准、法规、质量体系的巨大差异。为此,云舟生物引入了国际知名厂商的先进设备,投入资源建设了符合国际标准的10,000平方米GMP级基因载体生产基地,配备多条生产线,覆盖多种载体的多规模生产,全面支持临床试验各阶段。

云舟基因递送研发生产基地(鸟瞰效果图)

迄今,云舟生物完成超过300批次定制化的临床级质粒和病毒载体的成功交付,其中70余个为大规模临床级生产。公司临床级质粒与慢病毒已经完成美国FDA的DMF备案,帮助客户显著缩短审评周期,加速药物研发进程。如今,云舟生物已经成长为全球少数能够提供基因递送从科研到临床全产业链服务的公司。

“我们希望任何有基因递送需求的客户,都能在云舟找到完整方案。”蓝田博士表示。这种思路让云舟快速成长,但依然带有科学家特有的“理性克制”:不追逐风口,不盲目扩张,而是在效率、标准和系统化的维度不断优化。

 科学家的理想与理性

创业十年,蓝田博士的身份发生了转换,从科学家到企业家,从教授到企业的创始人。但在更深的层面上,他始终是一位研究者。但在公司内部,他更看重“首席科学家”这一角色。这种身份认知的倾斜,体现在对研发的持续投入上,他亲自主导研发方向,更直接带领研发团队攻坚核心技术。

近两年,蓝田带领的团队已经在bioRxiv上发表了多篇预印本论文。2024年7月,他们基于全球提交给云舟生物的2,500多个质粒样本开展分析,发现近50%的实验室自制质粒存在明显的设计缺陷及序列错误,而这些错误往往会直接导致实验结果的偏差;2025年10月,他们再度发表预印本论文,介绍miniVec™质粒系统在安全性、生产效率及规模化制造能力方面的全面升级。

云舟生物独创的miniVec™质粒载体

miniVec™是云舟生物独家研发的新一代质粒系统,采用去除抗生素抗性基因的微型化骨架,从根本上摆脱了传统质粒对抗生素筛选的依赖。该系统不仅安全性更高、生产成本更低,也更适用于临床应用。

在推动科研创新的同时,蓝田也在思考更深层的命题——如何让技术更好地落地,投入到产业应用。科学是理解世界的方式,产业则是让理解变得可用的系统。

他常说:“递送技术的成熟,是基因药物突破的关键。”为了推动基因递送领域的基础研究,蓝田牵头发起成立全球首个基因递送研究院——广州市未来基因递送研究院,希望以更前沿的科研突破推动产业长期发展。

蓝田给云舟生物设定的愿景是“让世界更加美好”。听起来带着点理想主义色彩,但在他看来,这恰恰是科学和产业最本质的出发点。

载体设计软件VectorBee

在这份信念的驱动下,云舟生物不仅积极服务行业,也尝试通过自身的努力服务社会。他们开放了一系列免费的科研工具,为全球科研人员提供支持。例如,VectorBee是云舟生物研发的一款专业的载体编辑软件,可以方便快捷地设计、编辑个性化载体,但与市面上其他载体编辑软件需购买授权不同,云舟生物选择将该软件向全球科研用户免费开放。此外,云舟生物也曾经与国内基因药企合作,帮助罕见病自救者徐伟为孩子治疗Menkes氏综合征,在产业价值之外探索技术的社会温度。

回望蓝田博士的创业历程,从模块化载体到线上平台,从科研服务到产业链延展,其核心逻辑始终清晰:以科学家的理性探索解决方案,用商业逻辑搭建落地路径,用工程化思维提升效率,同时保持科研韧性与技术底色。

在当下的创新浪潮中,蓝田这类科学家创业者正在成为一股独特力量,越来越多的科学家投入到商业领域。他们不满足于科研的突破,更追求将科研成果转化为可复制、可扩散的生产力。

他们创办企业,更在探索一个本质命题:当科学成为生产力,能否真正让世界变得更美好一点?答案,或许就藏在每一个基因载体里,藏在科研与临床之间的每一次跨越中。

特刊 | 该文章由云舟生物提供,非《财富》(中文版)编辑内容,文责自负。

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