1300万元一针“史上最贵药”在中国获批临床试验许可
近日，据中国国家药监局药品审评中心公示，诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物Zolgensma在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。据公开消息显示，诺华的Zolgensma是全球首个治疗SMA的基因疗法，国外定价212.5万美元（约人民币1358万元），也被称为“史上单价最贵”的药物，该药物只需注射一次即可。SMA是一种罕见的遗传病，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉萎缩、无力，根据发病率估算，中国可能有2~3万患者。 | 相关阅读（21世纪经济报道）
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海峰
一个话痨的评论员
1300万一针，如果不是这个新闻，可能一般人很难想象世界上居然还有这么贵的药物。这就是诺华的Zolgensma，全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法。Zolgensma于2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%费用，不过就算患者自行承担30%，估计大多数家庭也承担不起。从这类药物价格高昂、引进过程复杂，就能看出罕见病患者治疗之路有多难了。
