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迷你人脑帮助科学家寻找帕金森氏病疗法

迷你人脑帮助科学家寻找帕金森氏病疗法

Sy Mukherjee 2021年09月18日
科学家使用这些合成迷你大脑来模仿正常人类中脑的活动。

据统计,全球帕金森氏病的患者已经超过1000万人,其中近100万人在美国。目前尚无获批的治疗方案,病患唯一的选择就是使用抑制退行性病变的药物,而不是根治其病。

如今,一群科学家希望通过研究实验室培养的迷你人脑来实现突破,从而加速帕金森氏病的研究和药物开发。在首次发表于《神经病学年鉴》(Annals of Neurology)7月刊的一篇研究中,科学家使用这些合成迷你大脑来模仿正常人类中脑的活动,而中脑对于受帕金森氏病影响的肌肉运动、视觉和听觉处理至关重要。

本质上,研究人员再现了真正人脑在出现某种脑疾病具有的所有风险因素后会发生的状况,而这个实验中的脑病就是帕金森氏病。这一点是异常重要的,因为这种疾病的药物开发在当前使用的是老鼠大脑,与人脑相比可能会产生不同的结果。例如,老鼠体内不会出现人类的某些生物性损耗,而帕金森氏病研发的老鼠模型可能不会出现与该病相关的生物副产品。

该研究的高级合著者、新加坡科技研究局(Agency for Science, Technology and Research)旗下的生物医疗研究理事会(Biomedical Research Council)的Ng Huck Hui表示:“在动物实验中重新打造帕金森氏病的模型十分困难,因为这些模型无法展现帕金森氏病的一个重要特征——渐进性、选择性的神经元损失,而神经元负责分泌神经递质多巴胺。”

无法直接访问大脑以及神经系统的复杂性是大脑药物开发难度如此之大的首要原因。例如,美国食品与药物管理局(Food and Drug Administration)批准的最后一种帕金森氏病药物是2019年日本药企协和麒麟(Kyowa Kirin)的Nourianz,而且这种药物是用于搭配另一种控制症状的药物使用,并非治疗该疾病。

希望在于,加深对帕金森氏病患大脑状况的了解将有助于解构疾病,并推动药物开发。研究人员通过培养生成神经元的干细胞,打造了豌豆大小的迷你大脑。他们通过对干细胞的基因进行调整,来修改这一基于人类的迷你大脑,进而模拟了更易出现帕金森氏病的基因组的特性。

在美国,帕金森氏病是仅次于阿尔茨海默症、排名第二位的常见神经退行性疾病。在这一研究中,研究人员仅专注于帕金森氏病。然而,他们希望其合成的基因模板可以用于未来各类大脑疾病的研究。

该研究的研究人员来自于新加坡科技研究局旗下的基因研究所(Genome Institute of Singapore)、新加坡国立脑神经科学研究所(National Neuroscience Institute),以及杜克-新加坡国立大学医学院(Duke-NUS Medical School)。(财富中文网)

译者:冯丰

审校:夏林

据统计,全球帕金森氏病的患者已经超过1000万人,其中近100万人在美国。目前尚无获批的治疗方案,病患唯一的选择就是使用抑制退行性病变的药物,而不是根治其病。

如今,一群科学家希望通过研究实验室培养的迷你人脑来实现突破,从而加速帕金森氏病的研究和药物开发。在首次发表于《神经病学年鉴》(Annals of Neurology)7月刊的一篇研究中,科学家使用这些合成迷你大脑来模仿正常人类中脑的活动,而中脑对于受帕金森氏病影响的肌肉运动、视觉和听觉处理至关重要。

本质上,研究人员再现了真正人脑在出现某种脑疾病具有的所有风险因素后会发生的状况,而这个实验中的脑病就是帕金森氏病。这一点是异常重要的,因为这种疾病的药物开发在当前使用的是老鼠大脑,与人脑相比可能会产生不同的结果。例如,老鼠体内不会出现人类的某些生物性损耗,而帕金森氏病研发的老鼠模型可能不会出现与该病相关的生物副产品。

该研究的高级合著者、新加坡科技研究局(Agency for Science, Technology and Research)旗下的生物医疗研究理事会(Biomedical Research Council)的Ng Huck Hui表示:“在动物实验中重新打造帕金森氏病的模型十分困难,因为这些模型无法展现帕金森氏病的一个重要特征——渐进性、选择性的神经元损失,而神经元负责分泌神经递质多巴胺。”

无法直接访问大脑以及神经系统的复杂性是大脑药物开发难度如此之大的首要原因。例如,美国食品与药物管理局(Food and Drug Administration)批准的最后一种帕金森氏病药物是2019年日本药企协和麒麟(Kyowa Kirin)的Nourianz,而且这种药物是用于搭配另一种控制症状的药物使用,并非治疗该疾病。

希望在于,加深对帕金森氏病患大脑状况的了解将有助于解构疾病,并推动药物开发。研究人员通过培养生成神经元的干细胞,打造了豌豆大小的迷你大脑。他们通过对干细胞的基因进行调整,来修改这一基于人类的迷你大脑,进而模拟了更易出现帕金森氏病的基因组的特性。

在美国,帕金森氏病是仅次于阿尔茨海默症、排名第二位的常见神经退行性疾病。在这一研究中,研究人员仅专注于帕金森氏病。然而,他们希望其合成的基因模板可以用于未来各类大脑疾病的研究。

该研究的研究人员来自于新加坡科技研究局旗下的基因研究所(Genome Institute of Singapore)、新加坡国立脑神经科学研究所(National Neuroscience Institute),以及杜克-新加坡国立大学医学院(Duke-NUS Medical School)。(财富中文网)

译者:冯丰

审校:夏林

Upwards of 10 million people globally and nearly 1 million in the United States live with Parkinson's disease, which has no approved treatments. The only option for patients is drugs that can keep the degenerative condition in check, rather than tackle its root causes.

A group of scientists now wants to upend that dynamic by leveraging lab-grown, human mini-brains to spur Parkinson's research and drug development. In a study first published in the July edition of the journal Annals of Neurology, scientists used these synthetic mini-brains to mimic the activity of a regular human midbrain, which is critical to muscle movement and visual and auditory processing affected by Parkinson's disease.

In essence the researchers replicated what an actual human brain would go through if it carried all the risk factors for a certain brain disease, in this case Parkinson's. That's particularly important since drug development for the disease must currently be done using mouse brains, which may produce different results than when using those of humans. For instance, certain biological wear and tear doesn't manifest in a mouse, and a mouse model in Parkinson's R&D may not produce the kinds of biological by-products linked with the disease.

"Re-creating models of Parkinson’s disease in animal models is hard, as these do not show the progressive and selective loss of neurons that produce the neurotransmitter dopamine, a major feature of Parkinson’s disease," said Ng Huck Hui of the Agency for Science, Technology and Research's Biomedical Research Council and the study's senior coauthor.

The inability to directly access the brain and the complexity of the nervous system are key reasons brain drugs are so hard to create. To wit: The last Parkinson's treatment approved by the Food and Drug Administration (FDA) was Kyowa Kirin's Nourianz in 2019, and that was as a therapy added on to another one that controls symptoms rather than the disease.

The hope is that a better understanding of what a Parkinson's disease patient's brain goes through will make it easier to deconstruct the illness and spur drug development.The researchers created the pea-size mini-brains by growing stem cells that create neurons. They were able to modify this human-based mini-brain with genetic tweaks to the stem cells that, in turn, mimicked the genomic qualities associated with a higher risk for Parkinson's.

For this study, the researchers focused only on Parkinson's, the second-most common neurodegenerative condition in the U.S. and second only to Alzheimer's. But they hope that their synthetic, genetic template can be used in all manner of future brain disease research.

The study was conducted by researchers from the Agency of Science, Technology and Research's Genome Institute of Singapore, Singapore's National Neuroscience Institute, and Duke-NUS Medical School.

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